2014年台北榮民總醫院／陽明大學醫學院神經基因研究室──
幹細胞人體臨床試驗簡介
宋秉文醫生
小腦萎縮症，又稱為脊髓小腦運動失調症（spinocerebellar ataxia，簡寫為SCA），一直是台北榮民總醫院／陽明大學醫學院神經基因研究室的重點研究項目之一。
SCA是對許多症狀相似疾病的統稱；由於SCA屬於罕見疾病，患者人數少，直接影響到科學家對於這類疾病的瞭解和相關治療藥物的研究發展。目前尚無可以根治SCA的藥物，醫師只能針對症狀進行支持性治療，例如：給予多巴胺藥物以改善類帕金森氏症症狀；物理及職能復健治療也有助於患者維持日常生活功能。
目前國際上針對治療SCA所進行的人體試驗為數不多。2012年5月，在國科會經費的贊助下，我們開始進行一個第一期的人體臨床試驗案：「以間葉幹細胞治療小腦退化性動作協調障礙」。該試驗使用異體脂肪間葉幹細胞，由健康人身上採集腹部脂肪組織，經由標準化的製程產出可供輸注的幹細胞。根據學術文獻報導，幹細胞具有修復體內受損組織的能力，而在一個先期的動物實驗中，曾發現幹細胞可以部分恢復SCA小鼠的活動力；雖然幹細胞具備改善疾病症狀的潛力，但產品製造的過程中若把關不夠嚴格，使用時可能導致不良反應，。第一期臨床試驗的主要任務是觀察這樣的幹細胞治療方法是否是「安全」的。過去兩年間我們總共招募了7名患者，以靜脈點滴輸注的方式給予定量的幹細胞，患者定期回診追蹤及接受多項檢測評量，觀察立即和長期（一年）的安全性。2014年1月，我們完成了所有患者的治療追蹤，初步並沒有發現和幹細胞治療相關的副作用。
現在我們正在努力申請以幹細胞治療SCA的下一階段臨床試驗。在新的試驗裡，希望能以更科學的試驗設計方法，廣納更多的患者，除了要進一步確認幹細胞治療的安全性之外，也同時進行治療效果方面的更廣泛探討；期盼試驗的成功能為小腦運動失調症患者的治療帶來新的契機。
( 原文載於台灣「中華小腦萎縮症病友協會」《企鵝家族》第50期。承蒙准予轉載，特此鳴謝。)