治療小腦萎縮症的最新近況
陸漢榮 (經陳浩然教授審閱)

現時脊髓小腦萎縮症雖然還沒有根治的方法，只能減緩病情惡化；不過隨著醫學的進步，一個嶄新的科學名詞 --- 幹細胞，將為小腦萎縮症的治療引來新的曙光。

幹細胞有兩大特點：第一，幹細胞可以不斷自我複製。第二，幹細胞可以分化成不同類型的細胞。此外，幹細胞主要可分為兩大類：胚胎幹細胞及成體幹細胞。胚胎幹細胞能分化成任何類型的細胞，包括骨、肌肉及神經細胞等；而成體幹細胞則只能分化成某幾種特定的細胞。胚胎幹細胞在分化能力上雖然較為優勝，但是卻較難取得，不過科學家已發現四種轉錄因子能將纖維母細胞重構，使重構後的細胞能重新分化成任何細胞，這發現大大提升了幹細胞治療的可行性。

小腦萎縮症的主要症狀之一是神經細胞死亡，而除了減緩神經細胞死亡外，另一種治療的可能性就是為病人補充健康的神經細胞。幹細胞的複製和分化能力使它能夠再生成新組織，以填補由於傷患或病變而壞死的組織。雖然以幹細胞治療小腦萎縮症現時仍屬於起步階段，但醫學界已嘗試利用幹細胞為其他病人治療白血病、再生皮膚和軟骨組織。

在實際應用幹細胞進行小腦萎縮症治療之前，醫學界還須解決一些問題。由於人類的神經細胞之間是透過精密的聯繫，以組成整個神經系統；由幹細胞所分化出來的神經細胞經過人工移植後，能否融入原本的神經網絡仍是未知之數。另外，細胞在移植後的生長也是治療可行與否的關鍵，因為細胞的過度複製有可能引致癌症。要解決這些問題，我們必須更深入了解人類的神經系統，以及優化細胞移植的操作。

在解決上述問題的同時，科學界最近也得到了不少令人雀躍的成果。科學家已証明在培植之下由骨髓所得的幹細胞能為受損的小腦神經細胞提供保護，促進受損細胞的生存，同時亦能分化成新的神經細胞。這研究成果顯示幹細胞擁有很大潛力成為小腦萎縮症的一種新療法。另外，科學界早已研究對其他神經退化性疾病進行幹細胞治療的可能性，並成功在老鼠體內利用幹細胞改善柏金遜症的症狀，可見幹細胞在活體內同樣能起治療功效，這使神經退化性疾病治療的發展邁出了一大步。

鳴謝：
承蒙陸漢榮先生撰寫「治療小腦萎縮症的最新近況」一文，更多謝香港中文大學崇基學院生物化學系陳浩然教授審閱本文。陳教授現正與學生積極研究治療小腦萎縮症的方法，且本會徵得陳教授同意，慨允擔任本會顧問，萬分感激！